2024 年 10 月 7 日，日本厚生劳动省 (MHLW) 发布了一份重要通知，鼓励使用真实世界数据 (RWD) 支持药品审批的部分修改。Pharma Japan 的一篇文章重点介绍了这一更新，它代表着一项战略举措，即利用患者登记数据（涵盖疾病概况、治疗细节和后续结果）作为某些监管变化的传统临床试验的可靠替代方案。该计划强调了 MHLW 致力于在监管决策中使用真实世界证据，最终改善药品的医疗创新和生命周期管理。
通知要点
该通知针对的是寻求修改产品审批（无需进行全面临床试验）的制药公司。这些变化可能包括以下方面的调整：
- 适应症：扩大或指定治疗用途。
- 剂量：修改推荐剂量。
- 其他关键方面：厚生劳动省定义的各种重大变化。
RWD 涵盖来自电子健康记录 (EHR)、疾病和产品登记、患者报告结果以及家庭使用环境数据等来源的数据，它从实际临床环境中提供了宝贵的见解，为传统临床试验提供了实用的补充。
范围和建议
虽然治疗领域或产品类别没有具体定义，但通知表明该政策可能适用于广泛的药品和医疗产品。建议考虑将 RWD 用于监管提交的公司在流程早期咨询厚生劳动省，以确认其数据符合厚生劳动省的质量、相关性和可靠性标准。
结论
厚生劳动省的这项举措鼓励日本制药公司利用 RWD 作为有效的监管资源，促进产品审批中高效、数据驱动的调整。随着日本继续在医疗保健领域采用真实世界证据，这种方法将加快 调节通路 用于创新治疗，确保及时获得改进的治疗方法。
