在 2026年3月4日， 这 美国食品药品管理局 (FDA) 发布 最终指南 概述 使用真实世界数据 (RWD) 的非干预性研究的规划、设计、分析和报告的一般原则 评估药品安全性。该指南适用于 药品、疫苗和生物制品 并确立监管预期 上市后安全性研究 由制药和生物制品赞助商进行。.
该文件规范了使用非干预性研究时应如何进行。 真实世界的数据源，例如电子健康记录和保险索赔, 它明确了研究设计、方法和报告规范，取代了之前的指南草案。 撤回FDA于2013年5月发布的关于使用电子医疗数据集进行药物流行病学安全性研究的指导意见.
更新详情
最终指南定义了 非干预性研究 这些研究方法旨在观察结果，而不指定具体的治疗或干预措施。这些研究依赖于在日常医疗保健服务中收集的真实世界数据。.
FDA建议申办者首先…… 明确提出研究问题 并确定能够支持可靠安全评估的适当真实世界数据源。该指南还强调了以下必要性： 精确定义研究变量和终点。, 确保数据集和分析方法适合预期的安全评估。.
此外，该文件还强调了以下方面的重要性： 解决偏倚和混杂因素 在研究设计和分析过程中，申办方应采用相关方法，识别、评估并减轻可能影响安全性结论的潜在偏倚来源。.
FDA进一步概述了对以下方面的期望： 透明的研究文档和全面的报告, 包括对研究中使用的方法、数据来源和分析方法的详细描述。.
生效日期
这 FDA关于使用真实世界数据进行非干预性研究的最终指南 成为 有效 2026年3月4日.
为什么重要
本次更新提供 上市后安全性监测中真实世界数据的使用监管规定尚不明确. 通过规范研究设计、偏倚管理和报告实践，该指南能够支持更多 一致、可靠和透明的安全评估 同时能够有效利用现有医疗保健数据源。.
这适用于哪些人群
该指南适用于参与以下工作的团队： 上市后监测和安全性评估, 包括法规事务、质量保证、患者安全、法律与合规、商业或市场营销以及研发职能 在制药和生物制品公司内部。.
下一步
开展的组织 利用真实世界数据进行的非干预性安全性研究 应审查当前的研究方案和方法，以确保其符合FDA更新后的要求。利益相关方还应评估相关部门的文档记录规范和报告流程，以确认研究设计、数据选择方法和分析方法符合新标准。.
随着监管机构对真实世界数据和上市后安全监测的要求日益正式化，企业可能会受益于有助于跟踪不断变化的监管指导并在全球市场中实施合规性的工具。.
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常见问题解答
FDA 2026 年关于使用真实世界数据进行非干预性研究的指导意见是什么？
该指南概述了 利用真实世界数据开展非干预性研究的规划、设计、分析和报告的一般原则 在上市后环境中评估药物、疫苗和生物制品的安全性。.
本指南中哪些类型的数据被视为真实世界数据？
美国食品药品监督管理局 识别 数据来源包括电子健康记录和保险索赔信息 作为可用于非干预性安全性研究的真实世界数据的示例。.
该指南是否取代 以前的 FDA的建议？
是的。最终指南 撤回FDA于2013年5月发布的关于使用电子医疗数据集进行药物流行病学安全性研究的指导意见 并取代了之前的建议草案。.
RegASK 如何帮助企业监测与婴儿配方奶粉相关的监管更新？
RegASK 帮助组织 跟踪不断变化的监管指南，解读合规要求，并简化监管工作流程, 使监管、安全和合规团队能够更有效地应对 FDA 关于真实世界数据研究的新指南等更新。.
